3-letni Krzyś cierpi na chorobę Duchenne'a. To podstępna, okrutna choroba, który niszczy mięśnie i powoduje utratę możliwości poruszania się. Jedyny lek to terapia genowa, która kosztuje 14 milionów złotych. To kwota, która przekracza możliwości jednej rodziny. Zwracamy się z prośbą o p0moc dla Krzysia.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to rzadka choroba genetyczna, prowadząca do postępującego i nieodwracalnego zaniku mięśni. Jest jednym z najczęstszych i najszybciej postępujących zaburzeń nerwowo-mięśniowych. Dotyka chłopców, występuje raz na ok. 3500-6000 urodzeń.

Nieleczeni pacjenci umierają z powodu niewydolności oddechowej lub kardiomiopatii we wczesnym okresie życia (w wieku nastoletnim lub niedługo po osiągnięciu dwudziestego roku życia) w wyniku tej choroby uszkodzone zostają kolejne układy i narządy, pacjenci wymagają jednoczesnej, skoordynowanej opieki kilkunastu lekarzy różnych specjalności, m.in. pediatry, neurologa, kardiologa, ortopedy, dietetyka, gastroenterologa, pulmonologa, psychologa czy logopedy, a także codziennej rehabilitacji i wspomagania farmakologicznego, aby jak najdłużej utrzymać sprawność i przeciwdziałać wykluczeniu społecznemu chorego.

Krzyś cierpi i bardzo chce żyć. W ostatnich latach pojawił się lek na dystrofię Duchenne'a, który daje dużą nadzieję na poprawę stanu zdrowia chorych, a przynajmniej na zatrzymanie postępów choroby. 

Zbieramy pieniądza na lek ratujący życie, nowoczesną terapię genową, która może zatrzymać postępy strasznej choroby.

W imieniu Krzysia i jego rodziny błagamy o pomoc.